AMX0035 vervroegde beschikbaarheid

Geacht kamerlid,
Voor ALS-patiënten is er weinig perspectief. Wanneer je, vaak na vrij langdurig onderzoek, de diagnose krijgt is de gemiddelde levensverwachting 3 jaar. Gedurende deze tijd vallen spiergroepen geleidelijk en voortgaand uit. Bij de een start dit vooral bij de ledematen, waardoor lopen en zelfzorg snel minder worden. Bij de ander start het met de spraak en slikken, en dreigt een sociaal isolement. De meeste ALS-patiënten overlijden aan het uitvallen van de ademhalingsspieren. Veel patiënten wachten dat moment echter niet af, gezien de enorme impact op de kwaliteit van leven die de progressie van de ziekte veroorzaakt.

Er bestaat geen adequate behandeling. Er is in Europa slechts 1 middel geregistreerd (riluzol) dat een verlenging van de levensverwachting geeft van 2-3 maanden. Er lopen echter hoopvolle onderzoeken die meer licht werpen op het ontstaan van ALS en onderzoeken met nieuwe medicijnen die een groter effect hebben op de levensverwachting.  

Ontwikkelingen
Recent is In Canada (juni 2022) en in de VS (september 2022) een nieuw middel – AMX0035 – goedgekeurd en ook voor de patiënt beschikbaar. Voor Europa loopt sinds januari 2022 de registratiebeoordeling bij de EMA. Het oordeel, c.q. goedkeuring, wordt voorjaar 2023 verwacht. Dit nieuwe middel geeft een gemiddelde verlenging van de levensverwachting van circa 12 maanden. Een grote stap vooruit, die patiënten ook weer tijd geeft om uitkomsten van onderzoek met andere, nieuwe middelen af te wachten.

Het is daarom onacceptabel dat de patiënt in Nederland voorlopig nog geen toegang heeft tot dit middel. Bij goedkeuring in het voorjaar van 2023 zal het beoordelingstraject voor toelating door het ZorgInstituut starten en zal naar verwachting het ministerie van VWS prijsonderhandelingen gaan voeren met de registratiehouder. Dit betekent dat vergoeding normaal gesproken op zijn vroegst in de loop van 2024 geregeld zal zijn. Er gaat dus in dat extra jaar kostbare tijd verloren; in 1 jaar tijd overlijden weer 500 ALS-patiënten…

Ons verzoek
Komt u op voor de ALS-patiënt van vandaag? Patiënten kijken reikhalzend uit naar de spoedige vergoeding van AMX0035. Komt de vergoeding op tijd voor mij?!

Tijdens het Commissiedebat Geneesmiddelenbeleid van 22 maart a.s. staat de reactie van de minister op de petitie van ALS-patiënten geagendeerd.

Pleit tijdens het debat bij de minister voor het organiseren en spoedig implementeren van een regeling die een snelle toegang tot AMX0035 regelt.

Het doorlopen van de standaardprocedure voor vergoeding gaat te lang duren en kost mensenlevens. Er zijn in Nederland meerdere voorbeelden waarbij patiënten zonder redelijk perspectief versneld toegang kregen tot nieuwe medicijnen.