Ook op het gebied van Cure draagt de ALS patiëntenvereniging haar steentje bij

De ALS patiëntenvereniging heeft 2 grote portefeuilles onder haar hoede; Cure en Care. Dit artikel vertelt wat wij op het gebied van Cure doen.

Uiteindelijk gaat het natuurlijk om het vinden van een oplossing tegen deze afschuwelijke ziekte. Dat is het onderwerp Cure, waarbij we nauw samenwerken met het ALS Centrum. En hoewel het ALS Centrum op wetenschappelijke basis haar onderzoek doet om een oplossing te vinden (en daarbij zeer hoog aangeschreven staat in de wereld van alle wetenschappelijke instituten die met het vinden van een oplossing bezig zijn), vinden wij als ALS patiëntenvereniging dat het toch af en toe wat sneller kan. Want het is nou eenmaal zo, dat ALS, PSMA en PLS-patiënten geen tijd hebben om de oplossingen af te wachten.

Daarom zijn wij in 2020 gestart met 2 speerpunten om het traject van medicijnbeschikbaarheid te versnellen. Te weten project MEDALS (Medicine access for ALS) en project MedicijnVersneller.

MEDALS

Zoals we weten kost het onderzoeken van nieuwe medicijnen zeer veel tijd. Daarbij kosten de fase 1, 2 en 3 studies veel tijd. En natuurlijk zijn die nodig om de werkzaamheid van een medicijn te testen. Maar in sommige gevallen geven de fase 1 en 2 studies al een hoopvol resultaat. Altijd bij een relatief kleine groep mensen, maar toch.  De daarop volgende fase 3 studie is erop gericht om bij een grotere meer representatieve groep mensen over een langere termijn het medicijn uit te testen. Dit duurt vaak lang, waarna het goedkeuringsproces door de EMA en de lokale overheden (waaroner Nederland) nog moet plaats vinden. En zo zijn we vele jaren verder, terwijl er in een fase 2 onderzoek wellicht al hoopvolle conclusies zijn.

Nu is het zo dat de conclusies van een fase 2 onderzoek niet altijd worden waargemaakt in een fase 3 onderzoek. En dat is precies de reden waarom de wetenschap er voorzichtig mee is om op de conclusies van een fase 2 onderzoek te varen. Daarnaast zijn er behoorlijk strakke inclusiecriteria waaraan een patiënt moet voldoen om aan onderzoek mee te mogen doen. Ook dat heeft een vertragend effect.

Mensen met ALS, PSMA of PLS kunnen nou eenmaal geen jaren wachten op een oplossing en vandaar dat wij samen met het ALS Centrum het project MEDALS zijn gestart. We proberen in MEDALS veelbelovende middelen (naar aanleiding van fase 1 en fase 2 studies) eerder beschikbaar te krijgen. Met behulp van een samen ontwikkelde online screeningstool beoordelen wij veelbelovende middelen op werkzaamheid en veiligheid. Indien we tot overeenstemming komen dat een middel er veelbelovend uitziet, kiezen we de beste route die wij zien om aan een vroegtijdige beschikbaarheid te werken. Daarbij is natuurlijk niet alleen het ALS Centrum betrokken, maar ook de overheidsinstanties die gaan over goedkeuring (en betaling) van het medicijn. En daar zit de volgende hobbel.

MedicijnVersneller

In dit project richten wij ons op middelen die de fasen van het klinisch onderzoek hebben doorlopen en het traject ingaan van evaluatie door de European Medicines Agency (EMA) en daarna de toelatingsprocedure voor Nederland. Dit laatste wordt verzorgd door het Zorginstituut Nederland (ZIN), in opdracht van het ministerie van VWS.

Dit project heeft als doel om de trajecten bij de EMA en ZIN te versnellen en te optimaliseren, zodat betreffende middelen zo snel mogelijk beschikbaar komen voor de patiënt, mèt vergoeding. Er zijn inmiddels in algemene zin al diverse stappen in gang gezet voor versnelling van deze procedures, als het gaat om middelen voor zeldzame aandoeningen. APV wil erop toezien dat dit ook daadwerkelijk gebeurt voor middelen voor de behandeling van mensen met ALS, PSMA en PLS.

Waar we hierbij met name op adviseren is dat verschillende procedures parallel lopen en niet stapje voor stapje, waarbij de procedures na elkaar volgen. We hebben met de ontwikkeling van het COVID-vaccin gezien dat dit kan. Waarom zou dit voor mensen die geen tijd hebben om te wachten niet kunnen?

Tenslotte.

Binnenkort komen we terug op de medicijnen die wat de patiëntenvereniging in aanmerking komen voor MEDALS. Ten aanzien van de bestaande wet- en regelgeving zie www.alspatientenvereniging.nl/bestaande-wet-en-regelgeving-met-betrekking-tot-medicijngoedkeuring