Nieuws van BrainStorm
Via twee persberichten (15 juni jl en 2 juli) maakt BrainStorm bekend dat ze met de fase 3 trial met NurOwn ondanks COVID-19 op schema liggen en het vierde kwartaal van dit jaar de resultaten verwachten en dat BrainStorm de Small and Medium-Sized Enterprise (SME)-status heeft gekregen van de European Medicines Agency (EMA). Dit laatste maakt de financiële last van het marktautorisatieproces voor Europa lager. BrainStorm benaderde 2 juli APC en Stichting ALS naar aanleiding van gesprek van de CEO van BrainStorm met Conny van der Meijden en Theo Meister van APC, en Gorrit-Jan Blonk van Stichting ALS op het ALS/MND congres in december 2019 in Perth.
Het vervolggesprek zal op korte termijn plaatsvinden. APC houdt iedereen op de hoogte.
Fase 3-studie
BrainStorm Cell Therapeutics Inc., een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamceltherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft 2 juli 2020 aangekondigd dat de dosering van de deelnemers volledig is toegediend in de fase 3-studie van NurOwn® (MSC-NTF-cellen) in amyotrofe laterale sclerose (ALS). Aan de studie namen ongeveer 200 deelnemers deel, gerandomiseerd 1: 1 [APC: 100 kregen NurOwn en 100 een placebo] om drie doses MSC-NTF-cellen of placebo te krijgen, toegediend gedurende vier maanden. Zoals eerder gemeld, verwacht het bedrijf dat de toplijngegevens van de studie beschikbaar zullen zijn in het vierde kwartaal van 2020, in overeenstemming met de tijdlijn die is vastgesteld bij inschrijving voor de studie.
EMA
Op 15 juni meldde BrainStorm Cell Therapeutics Inc. dat het de Small and Medium-Sized Enterprise (SME) -status heeft gekregen van de European Medicines Agency (EMA), afdeling micro, kleine en middelgrote onderneming (MKB).
Dankzij de verleende KMO-status kan BrainStorm deelnemen aan aanzienlijke financiële voordelen, waaronder een verlaging van de EMA-kosten van 90% tot 100% voor wetenschappelijk advies, het ontwerp van klinische studieprotocollen, eindpunten en statistische overwegingen, kwaliteitsinspecties van faciliteiten en vrijstellingen van vergoedingen voor selectieve EMA regelgevende aanmeldingen vóór en na toelating, waaronder weesgeneesmiddelen en PRIME-aanduidingen
Hierdoor wordt de financiële last van het marktautorisatieproces verminderd.
“Dit is een aanvullende en tijdige stap in onze wereldwijde strategie terwijl we ons blijven inzetten voor het EMEA”, zegt David Setboun, Pharm.D, MBA, Chief Operating Officer van BrainStorm. “Ons ALS-onderzoeksproduct kreeg in juli 2013 de status van weesgeneesmiddel in Europa en we zullen profiteren van de verbeterde interactie en vroege dialoog, waardoor we ontwikkelingsplannen kunnen optimaliseren en de evaluatie in Europa kunnen versnellen. EMA faciliteert trajecten zoals PRIME-aanduiding die het mogelijk maakt dat kritische medicijnen voor grote onvervulde medische behoeften zoals NurOwn® patiënten eerder bereiken. ”
Toelating geneesmiddelen
De EMA speelt een centrale rol bij het vergemakkelijken van de ontwikkeling en toelating van geneesmiddelen in heel Europa. Het MKB-initiatief bevordert innovatie van kleinere bedrijven, zoals BrainStorm, om ervoor te zorgen dat Europa een gunstige omgeving blijft voor preklinische en klinische ontwikkeling van veelbelovende nieuwe therapeutische opties, zoals NurOwn.
De persberichten
Datum 2 juli 2020
Datum 15 juni 2020