Behandeling

Over heel de wereld zijn de ALS centra, de farmaceutische en de biotechnologie industrie actief om een behandeling van ALS, PSMA en PLS te ontwikkelen. Met onderzoek naar de oorzaak van deze ziekten en met het uittesten van medicijnen moeten leiden tot een effectieve behandeling voor mensen met ALS, PSMA en PLS. Hiernaast is onderzoek naar symptoombehandeling ook belangrijk.

Riluzol

Riluzol (merknaam Rilutek of Glentek) is op dit moment het enige wetenschappelijk bewezen medicijn wat het verloop van de ziektes ALS en PSMA kan beïnvloeden. Patiënten die riluzol gebruiken hebben een gemiddeld drie maanden langere levensverwachting dan patiënten die dit niet gebruiken. Het is niet bekend welke patiënten de meeste baat bij riluzol zullen hebben. Het ALS Centrum adviseert zo spoedig mogelijk na de diagnose te starten met riluzol en het te blijven innemen gedurende het verloop van de ziekte. Uit onderzoek blijkt dat patiënten die in een vroege fase van de ziekte met riluzol starten ook langer in die vroege fase blijven.

ALS Centrum

Het ALS Centrum doet vooruitstrevend onderzoek naar oorzaak, diagnostiek, behandeling met (nieuwe) medicijnen, symptoombehandeling en zorg voor mensen met ALS, PSMA en PLS. Bij het ALS Centrum lopen meerdere geneesmiddelenstudies. Veel van hun onderzoek vindt plaats in grote internationale samenwerkingsverbanden. Door een intensieve samenwerking met ALS-centra in andere landen kunnen grotere studies worden uitgevoerd, die leiden tot meer betrouwbare resultaten. Zie lopend medicijnonderzoek bij het ALS Centrum.

Schrijf je vandaag nog in voor een medicijnonderzoek en draag jouw steentje bij aan een behandeling van ALS, PSMA en PLS.

Symptoombehandeling

Via de website van het ALS Centrum zijn de behandelingen van veel klachten te vinden.

Relevante projecten van APV

De ALS patiëntenvereniging werkt momenteel aan 2 projecten:

  • MEDALS: Medicine Access for ALS

Er zijn veel middelen in onderzoek maar het doorlopen van de fasen van klinisch onderzoek en de goedkeuring en toelating zijn langdurige trajecten. Patiënten met ALS hebben die tijd niet. We proberen in MEDALS daarom veelbelovende middelen eerder beschikbaar te krijgen. In MEDALS werken wij samen met het ALS Centrum. Met behulp van een samen ontwikkelde online screeningstool beoordelen wij veelbelovende middelen op werkzaamheid en veiligheid. Indien we tot overeenstemming komen dat een middel er veelbelovend uitziet, kiezen we de beste route die wij zien om aan een vroegtijdige beschikbaarheid te werken. Het gaat dan om de volgende opties:

  • voorschrijven van geneesmiddelen die wel op de markt zijn toegelaten, maar nog niet voor de indicatie ALS, PSMA of PLS. Als deze geneesmiddelen worden voorgeschreven heet dit off-label use (OLU);
  • voorschrijven van geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd met een artsenverklaring. Dit heet Named Patiënt base (NP). Het voorschrijven gebeurt door de arts op individuele basis (per patiënt);
  • voorschrijven van geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd op basis van een Compassionate Use programma (CU). Hierbij dient de fabrikant een verzoek in bij de nationale registratieautoriteit, voor Nederland het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) om het geneesmiddel voor een bepaalde patiëntengroep beschikbaar te stellen.

In het voorjaar van 2021 is de online screeningstool uitgewerkt en inmiddels is een aantal middelen hiermee gescreened.

MedicijnVersneller

Dit is ons tweede project. In dit project richten wij ons op middelen die de fasen van het klinisch onderzoek hebben doorlopen en het traject ingaan van evaluatie door de European Medicines Agency (EMA) en daarna de toelatingsprocedure voor Nederland. Dit laatste wordt verzorgd door het ZorgInstituut Nederland (ZIN), in opdracht van het ministerie van VWS.

Dit project heeft als doel om de trajecten bij de EMA en ZIN te versnellen en te optimaliseren, zodat betreffende middelen zo snel mogelijk beschikbaar komen voor de patiënt, mèt vergoeding. Er zijn inmiddels in algemene zin al diverse stappen in gang gezet voor versnelling van deze procedures, als het gaat om middelen voor zeldzame aandoeningen. APV wil erop toezien dat dit ook daadwerkelijk gebeurt voor middelen voor de behandeling van ALS.


Draag bij aan een oplossing tegen ALS

Meld je nu gratis aan als lid