NurOwn BrainStorm
Deze notitie bevat een advies van de Scientific Advisory Council (SAC) van de International Alliance of ALS/MND Associations. De oorspronkelijke tekst is Engelstalig. Vertaald via Google Translate.
Achtergrond
De behandeling van BrainStorm bestaat uit het halen van stamcellen uit het beenmerg van een persoon (autoloog genoemd) en vervolgens buiten het lichaam worden opgekweekt in een chemische stof die eigendom is van het bedrijf genaamd NurOwn. NurOwn zou het vermogen van de stamcellen om het maken en afscheiden van beschermende stoffen (‘groeifactoren’) vergroten. De stamcellen worden vervolgens met meerdere tussenpozen met een naald (intrathecale of IT-injectie genoemd) in de vloeistof van de hersenen en het ruggenmerg (cerebrospinale vloeistof of CSF genoemd) geïnjecteerd. De hoop is dat deze behandelde stamcellen de progressie van motorneurondegeneratie en dus de progressie van ALS-symptomen kunnen vertragen.
In 2016 verscheen de eerste peer review publicatie [red. getoetst door andere wetenschappers/’collegiale toetsing’], die voorlopige, positieve veiligheidsgegevens aantoonde in combinatie met BrainStorm die een fase 2 klinische studie voltooide op drie gerenommeerde klinische locaties in de VS.
De gegevens van de fase 2-studie hadden betrekking op 48 ALS-patiënten (36 behandelde en 12 placebo) en werden in december 2019 gepubliceerd in het tijdschrift Neurology, getiteld “Een transplantatie met een enkele dosis van MSC-NTF-cellen is veilig en vertoonde vroege veelbelovende tekenen van werkzaamheid.”
In 2017 werd een fase 3 klinisch onderzoek gestart waarin meerdere doses NurOwn werden getest bij 200 deelnemers op zes locaties in de Verenigde Staten. Het onderzoek was dubbelblind, wat betekent dat noch onderzoekers noch deelnemers wisten of ze een actieve behandeling of een placebo kregen. De primaire metingen waren om de veiligheid van herhaalde intrathecale injecties van NurOwn te onderzoeken en het vermogen van NurOwn om de progressie van ALS/ MND te vertragen met behulp van een schaal genaamd ALSFRS-R. Om te bepalen of met NurOwn behandelde stamcellen het beoogde biologische effect leverden, werd de CSF gemeten voor biomarkers, waaronder neurotrofe factoren (gericht op verhoogde niveaus) en neurodegeneratieve / neuro-inflammatoire factoren (gericht op verlaagde niveaus).
Op 17 november 2020 werd een persbericht uitgegeven met een beschrijving van de eerste gegevens van de fase 3 klinische studie. Het onderzoek toonde in geen van de gerapporteerde gegevens een statistische significantie aan; met name bij de primaire meting van ziekteprogressie met behulp van de ALSFRS-R. Een vooraf gespecificeerde subgroep van mensen vroeg in de ziekte werd in het persbericht benadrukt als met een klinisch betekenisvolle vertraging van de ALS-progressie, maar deze resultaten waren ook niet statistisch significant. Verder werd gemeld dat de NurOwn-behandeling resulteerde in een toename van neurotrofe biomarkers en een vermindering van neurodegeneratieve en neuro-inflammatoire biomarkers in vergelijking met de placebogroep, wat in lijn is met wat de studie hoopte te bereiken. Vervolganalyse zal onderzoeken of deze biomarkerresultaten, naast verdere analyse van de vooraf gespecificeerde subgroep van mensen met vroege ziekte, aanvullende informatie kunnen opleveren.
Aanbeveling SAC
Op basis van de gegevens die zijn vrijgegeven door BrainStorm, beveelt de SAC aan dat er op dit moment geen sluitend bewijs is om te suggereren dat NurOwn voordelen biedt aan mensen met ALS. Wanneer aanvullende onderzoeksgegevens beschikbaar komen en verdere analyse wordt uitgevoerd, zal de SAC updates blijven verstrekken over wat de wetenschappelijke en medische gemeenschap leert dat de ontwikkeling van effectieve behandelingen voor ALS/ MND kan ondersteunen.
Bekijk hier de originele notitie BrainStorm NurOwn van de Alliance in het Engels.