Right to Try – het recht om te proberen

Patiëntenvereniging ALS Patients Connected is lid van de International Alliance of ALS/MND Asscociations. Hun Scientific Advisory Council (SAC) brengt regelmatig adviezen uit voor de leden. Onderstaand is zo’n advies. De oorspronkelijke tekst is Engelstalig. Vertaald via Google Translate.

Achtergrond
Het is begrijpelijk dat iemand met ALS ervoor kiest om experimentele middelen te proberen zonder volledige kennis van veiligheid en / of werkzaamheid. Voor velen creëert de aard van de ziekte een situatie waarin ze het risico op voordeel vaak groter vinden dan het risico op erger of overlijden.

Het bestaan ​​van een wetgeving om het recht uit te proberen in welke vorm dan ook [noot redactie: zoals in de VS], leidt vaak niet tot uitgebreid gebruik door de burgers van een land, omdat het ook vereist dat het bedrijf dat de behandeling bezit, zich hieraan houdt.

Om het recht om te proberen te laten resulteren in iemand met ALS die een niet-goedgekeurde, vaak experimentele behandeling krijgt, moeten de volgende drie dingen ALLEMAAL geregeld zijn.

1) Er moet een of andere vorm van Right to Try-wetgeving bestaan, waarbij belemmeringen voor overheidsregelgeving die burgers normaal gesproken zouden beschermen tegen onbewezen en niet-goedgekeurde behandelingen, worden verminderd of verwijderd.

● Sommige landen zijn bereid om dit soort wetgeving aan te nemen.

2) Een eigenaar van een behandeling, vaak een klein of groot farmaceutisch bedrijf, is bereid om de behandeling te geven, meestal terwijl hij nog in het klinische proefproces zit.

● Veel bedrijven met experimentele behandelingen zullen aarzelen om het via Right to Try aan te bieden terwijl het tegelijkertijd in klinische ontwikkeling blijft, aangezien ongunstige gebeurtenissen of misbruik van de behandeling onder niet-gecontroleerde omstandigheden hun programma en de mogelijkheid om de behandeling op de markt te brengen in gevaar zou kunnen brengen. Een dergelijke situatie kan niet alleen nadelig zijn voor het bedrijf / de eigenaar, maar voor iedereen met ALS als een effectieve behandeling in twijfel wordt getrokken vanwege een probleem tijdens Right to Try.

3) De kostendekking voor de behandeling moet worden vastgesteld, hetzij door de gratis verstrekking door de eigenaar, hetzij door de ontvanger zelf te betalen.

● Geen toezicht van de overheid kan een eigenaar toestaan ​​om zijn eigen prijs vast te stellen, die voor sommigen of velen zeer hoog en exclusief kan zijn.
● Een eigenaar kan prijzen op zeer hoge niveaus vaststellen om het risico van behandeling tijdens een lopend klinisch ontwikkelingsprogramma te compenseren.
● Eigenaars die individuen niet uit eigen zak willen laten betalen voor wat vaak erg dure behandelingen zijn om te vervaardigen en af ​​te leveren, zullen het zich vaak niet kunnen veroorloven om de behandeling aan iedereen te betalen via Right to Try.
● Eigenaars die besluiten om een ​​beperkte hoeveelheid gratis behandeling te bieden aan een selecte groep mensen, zullen waarschijnlijk onder de loep worden genomen in een potentiële toekomstige markt voor hen.

Een bijkomend, potentieel gevolg van de Right to Try-wetgeving is het verminderde beschermingsniveau tegen onwettige bedrijven / eigenaren met producten die mogelijk onveilig of bewust ondoeltreffend zijn. Door de wetgever toegang te verlenen tot dubieuze behandelingen, kan aan hen een niveau van legitimiteit worden toegekend, vergelijkbaar met bedrijven / eigenaren die de gepaste klinische proefstappen nemen om de veiligheid en werkzaamheid van hun product te bewijzen.

Aanbeveling

De SAC beveelt aan dat leden van de Alliantie afzien van het doen van opinie-gebaseerde uitspraken over Right to Try en degenen met vragen verwijzen naar dit document. Leden moeten op de hoogte zijn van de realiteit van Right to Try (hierboven vermeld) en met compassie informatie verstrekken die een evenwicht biedt tussen de positie waarin mensen met ALS zich bevinden, met de redenen waarom Right to Try wetgeving niet de enige stap is om toegang te krijgen tot experimentele of niet-goedgekeurde behandelingen. Medisch advies met betrekking tot een dergelijke specifieke behandeling moet worden uitgesteld door de individuele arts. Verdere objectieve informatie over wat bekend is met betrekking tot een specifieke behandeling in ontwikkeling kan via de SAC worden gezocht.

Verdere informatie

Vaak willen bedrijven mensen met ALS helpen en hun middel geven om zo snel mogelijk een effectieve therapie te ontwikkelen en te bieden. Het is gebruikelijk dat prominente klinische onderzoeken uitbreidingsonderzoeken na hun trial aanbieden, waarbij alle deelnemers, ongeacht of ze tijdens de proef werden behandeld of placebo kregen, de behandeling op kosten van het bedrijf kunnen krijgen. Dankzij deze mogelijkheid kan de behandeling worden voortgezet in een gecontroleerde situatie waarin het risico wordt geminimaliseerd en veiligheidsgegevens kunnen worden verzameld.

Bekijk hier de originele notitie ‘Right To Try’ in het Engels van de Alliance.