Goed nieuws!

Goed nieuws! Versnelde vergoeding medicijn voor zeldzame vorm van ALS 

Per 1 maart wordt onder een speciale regeling het medicijn tofersen (merknaam Qalsody) voor bepaalde patiënten in Nederland vergoed. Het gaat om ALS-patiënten waarbij het ontstaan van de ziekte voortkomt uit een bepaalde genmutatie, genaamd SOD1. In Nederland heeft minder dan 1% van de mensen met ALS deze specifieke genmutatie. 

Het medicijn is in februari 2024 goedgekeurd door de EMA, de Europese registratie-autoriteit. Hierna kan het voor dit soort, vaak dure, geneesmiddelen nog enkel jaren duren voordat het medicijn wordt vergoed en beschikbaar is. Met deze speciale regeling, genaamd ODAP is vergoeding nu eerder geregeld, nl. vanaf 1 maart geregeld. 

Wat is ODAP? 

ODAP staat voor Orphan Drug Acces Protocol. D.w.z. een protocol voor toegang voor een weesgeneesmiddel*. Omdat vergoeding voor een dergelijk medicijn in Nederland nog zo lang kan duren (gemiddeld 20 maanden), is dit initiatief ontstaan. Verzekeraars, het Zorginstituut Nederland, het ALS-Centrum Utrecht en de fabrikant hebben hierin samengewerkt. Ook konden wij als ALS Patiëntenvereniging mee adviseren over het protocol, samen met Spierziekten Nederland en de VSOP. 

Het gaat bij het ODAP om een pilot voor 3-5 medicijnen. We zijn dan ook zeer blij dat dit middel voor ALS nu voor deze pilot is goedgekeurd. De deelnemers zullen volgens het vastgestelde protocol goed gevolgd worden. Mocht onverhoopt het middel niet aanslaan, dan stopt de behandeling. De resultaten bij de andere deelnemers zullen (anoniem) worden verzameld, zodat we tegelijk ook weer meer leren over de werking van het medicijn. Kijk hier voor meer informatie. 

*) Een weesgeneesmiddel is een medicijn voor een zeldzame ziekte die ernstig is en invaliderend, en waarbij men vaak snel achteruit gaat. Deze ziekten komen niet vaker voor dan 1 op de 2.000 personen. 

Resultaten 4 medicijnstudies van het Healy platform 

In februari van dit jaar zijn de resultaten naar buiten gebracht van 4 medicijnstudies (fase 2) uitgevoerd in Amerika op het zgn. Healy platform. Het gaat om de volgende 4 medicijnen: CNM-Au8, pridopidine, zilucoplan and verdiperstat. Helaas lieten zilucoplan and verdiperstat onvoldoende resultaat zien en het onderzoek naar deze medicijnen wordt daarom nu gestopt. CNM-Au8 en pridopidine lieten echter wel positieve resultaten zien.  

CNM-Au8 werd in deze studie in 2 doses getest. Het medicijn werkt op de energieproductie van de zenuwcellen, wat bij ALS vaak verstoord is. In de studie zag men nog geen effect op de zgn. ALSFRS-R score. Hiermee wordt de voortgang van de ziekte gemeten. Ook was er geen significant voordeel op overleving, maar was hier wel een indicatie te zien. Ook was er een positief effect te zien op de noodzaak voor het starten met sondevoeding en (invasieve) beademing en bloedwaarden voor zenuwschade.  

Het andere medicijn, pridopidine, richt zich op het beperken van schade aan zenuwcellen bij ALS. Ook bij dit medicijn zag men geen direct effect op de voortgang van de ziekte. Wel zag men dit bij een groepje patiënten in de studie met een snel ziekteverloop, die kort na de diagnose met behandeling waren gestart. Ook was er een remmend effect te zien op de achteruitgang in spraak.  

Deze resultaten zijn dus nog niet op alle fronten overtuigend, maar goed genoeg om nu door te gaan met het onderzoek. Dit betekent dat voor beiden men nu een zgn. fase 3 studie gaat voorbereiden. Fase 3 studies zijn studies waarbij in een grote groep patiënten de effectiviteit en veiligheid overtuigend (significant) wil bewijzen. Wanneer een fase 3 studie dit overtuigend doet, kan de fabrikant met de resultaten een registratie-aanvraag indienen bij de EMA en de FDA.  

TRICALS Masterclass 

Van 19-21 februari werd in Amsterdam weer de jaarlijkse TRICALS Masterclass gehouden. In een zeer  interactieve bijeenkomst kwamen vertegenwoordigers uit vnl. de Europese onderzoekscentra, vertegenwoordigers uit de industrie en patiënten-vertegenwoordigers bij elkaar. Ook enkele bestuursleden van onze vereniging waren aanwezig.  

Tijdens de meeting werden de laatste ontwikkelingen op onderzoeksgebied met elkaar besproken. Het was goed te zien hoe informatie met elkaar werd gedeeld, om samen vooruitgang te boeken in het onderzoek naar een werkend medicijn voor ALS/PLS/PSMA. Zo werden methoden van laboratorium- en dieronderzoek besproken, en de verschillende fasen van onderzoek met kandidaat medicijnen bij patiënten (fasen 1, 2 en 3).  

We waren onder de indruk van de kennis aanwezig op de meeting. Tegelijkertijd moet er nog het nodige werk verzet worden op weg naar een effectieve behandeling. Dit soort meetings kan daar een constructieve bijdrage aan leveren.