Mogelijke nieuwe stap richting behandeling voor ALS

Nieuw onderzoek geeft hoopvolle inzichten

Een nieuw internationaal onderzoek onder leiding van de Universiteit van Tel Aviv laat een mogelijke stap zien richting een toekomstige behandeling voor ALS. ALS is nu nog een ongeneeslijke ziekte van de motorische zenuwcellen.

Ontdekking van een nieuw mechanisme

De onderzoekers ontdekten een tot nu toe onbekend mechanisme dat een rol speelt bij de ziekte. In het laboratorium konden zij dit mechanisme stoppen in menselijke cellen en in diermodellen. Dit deden ze met een gentherapie die werkt op basis van RNA. Door een speciaal RNA-molecuul toe te voegen, stopte de schade aan zenuwcellen. Er waren zelfs tekenen van herstel.

Samenwerking tussen internationale onderzoeksteams

Het onderzoek vond plaats in het laboratorium van prof. Eran Perlson van de Universiteit van Tel Aviv. Er werkten ook andere instellingen aan mee, zoals het Sheba Medical Center, het Weizmann Institute of Science en onderzoekscentra in Frankrijk, Turkije en Italië. De resultaten zijn gepubliceerd in het tijdschrift Nature Neuroscience.

Rol van het eiwit TDP-43

De onderzoekers richtten zich op het eiwit TDP-43. Bij ALS vormt dit eiwit schadelijke klonters op de plek waar zenuwcellen en spieren contact met elkaar maken.

Minder microRNA-126 zorgt voor problemen

Zij ontdekten dat spiercellen normaal kleine RNA-moleculen sturen naar de zenuw, microRNA-126. Deze moleculen zorgen ervoor dat er niet te veel TDP-43 wordt gemaakt. Bij ALS wordt minder microRNA-126 aangemaakt, waardoor er juist te veel TDP-43 ontstaat. Dit beschadigt de mitochondriën, de energiefabriekjes van de cel, en uiteindelijk sterven hierdoor motorische zenuwcellen af.

Herstel door verhogen van microRNA-126

Het verhogen van microRNA-126 in cellen van mensen met ALS en in muizen leidde tot minder TDP-43. Ook stopte de achteruitgang van de motorische zenuwcellen en waren er tekenen van herstel. Volgens de onderzoekers kan dit een mogelijk doelwit zijn voor nieuwe gentherapieën.

Beschouwing

Dit onderzoek geeft belangrijke nieuwe inzichten voor mensen met ALS, PLS en PSMA. Het kan op termijn misschien bijdragen aan de ontwikkeling van betere behandelingen. Deze studie maakt gebruik van een bestaand muismodel om te onderzoeken hoe de communicatie tussen spier en zenuw verstoord raakt bij ALS. In het laboratorium zagen de onderzoekers dat het schadelijke effect van TDP-43 kan worden gestopt of deels kan herstellen. Dit zijn belangrijke bevindingen, maar er is nog veel onderzoek nodig voordat deze aanpak bij patiënten kan worden gebruikt. Wil je meer lezen over hoe een behandeling van het laboratorium naar de patiënt gaat, kijk dan hier.