Mooie ontwikkeling op vlak van behandeling

Op het recente ENCALS congres (3-6 juni 2025) is een update van studieresultaten van de zgn. DAZALS-studie. Dit is een fase 2 studie met het medicijn dazucorilant, die in een groot aantal Europese, Amerikaanse en Canadese ziekenhuizen is uitgevoerd. Ook het ALS Centrum in Utrecht heeft aan deze studie meegedaan. In deze studie van een half jaar werden 2 doseringen van dit medicijn vergeleken met een placebobehandeling. Na een positieve fase 2 studie volgt nog een fase 3 studie, voordat een farmaceutisch bedrijf registratie bij de EMA kan aanvragen.

Werking van het medicijn

Bij mensen met ALS is er vaak sprake van een hoog cortisolgehalte (een stresshormoon). Dazucorilant is een behandeling (met capsules) die negatieve effecten van cortisol op de zenuwcellen mogelijk kan verminderen. Hierdoor zou de achteruitgang van lichaamsfuncties en ziekteprogressie wellicht kunnen worden afgeremd.

Resultaten van de studie

Uit de resultaten die werden gepresenteerd bleek dat het primaire doel van de studie niet werd behaald; Er was geen effect t.o.v. placebo op de ziekteprogressie, gemeten d.m.v. de ALSFRS-R score. Echter, op het secundaire doel, overleving, werd wel een positief effect gezien bij de studiedeelnemers die de hoge dosering kregen. Na 24 weken was in deze groep geen van de deelnemers overleden, tegenover 2 in de groep die de lage dosering kreeg en 5 in de placebogroep.

Open Label programma

Na de studieduur van 24 weken werden de patiënten vervolgd in een zgn. Open Label programma. Ook hierin bleek na 100 weken behandeling dat in de groep die oorspronkelijk met de hoge dosering was gestart een voordeel voor overleving overeind bleef (17% sterfte in vergelijking met 39% voor de (oorspronkelijk) placebogroep).

Bijwerkingen en vervolg

De studie liet wel een hoge uitval van deelnemers zien, met name als gevolg van buikklachten. Deze traden doorgaans in de eerste 3-5 weken op en verdwenen bij de meeste mensen na verloop van tijd.
De firma Corcept, het farmaceutisch bedrijf achter deze behandeling, is nu in bespreking met de EMA over deze studieresultaten en welke vervolgstappen richting een fase 3 studie kunnen worden genomen. We blijven het met belangstelling volgen.

Interesse in deelname?

Mocht u interesse hebben om deel te nemen aan een medicijnstudie, kijk dan eens op de website van het ALS Centrum voor een overzicht.