Onze kijk op de eerste Huntington-studie van UniQure

Deze week kwamen de resultaten van een studie bij de ziekte van Huntington, van de firma UniQure, in het nieuws. Zij gaven een persbericht uit waarin zij schreven dat in een studie de progressie van de ziekte met 75% werd geremd. Het gaat om een zogenoemde fase 1/2-studie waarbij 29 patiënten hun onderzoeksbehandeling AMT-130 kregen.

Omdat UniQure ook een middel voor de behandeling van ALS in onderzoek heeft (voor personen met de genafwijking SOD1), leek het ons goed wat meer achtergrond te geven bij deze gepresenteerde studieresultaten. Dit omdat misschien het gevoel zich toch wat opdringt: waarom worden daar wel stappen gezet?

Zoals aangegeven gaat het hier om de eerste resultaten van een fase 1/2-studie, bij een kleine groep patiënten (29). In deze fasen van onderzoek wordt vooral gekeken naar de veiligheid van een nieuwe behandeling. De groepen zijn doorgaans te klein om een duidelijk beeld te krijgen van de effectiviteit van een nieuwe behandeling. Er was in deze studie ook geen controlegroep (placebo), waardoor een directe vergelijking niet mogelijk is. Vaak wordt in dit soort studies een placebo-effect gezien.

Wil je meer lezen over de reacties van anderen, dan verwijzen wij graag naar een reactie vanuit het expertisecentrum in het LUMC en een reactie van de Nederlandse Vereniging van Huntington.

Concluderend kunnen we stellen dat het een positieve stap is, maar enige nuancering is op zijn plaats. We blijven de vervolgstudies in de gaten houden, zoals we dat ook doen voor studies naar nieuwe behandelingen voor ALS/PLS/PSMA.