Versnelde beoordelingsstatus voor gentherapie bij ALS

De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft een versnelde beoordelingsstatus toegekend aan een nieuwe gentherapie voor ALS. Het gaat om VTx-002, een experimentele behandeling van het bedrijf VectorY Therapeutics. Deze status is bedoeld voor ernstige ziekten waarvoor nog weinig behandelmogelijkheden bestaan. Het doel is om de ontwikkeling en beoordeling van veelbelovende therapieën sneller te laten verlopen.

Gericht op het TDP-43-eiwit

VTx-002 is een vorm van gentherapie die zich richt op het TDP-43-eiwit. Bij ongeveer 97 procent van de mensen met ALS hopen afwijkende klonten van dit eiwit zich op in zenuwcellen. Deze klonten worden gezien als een belangrijke oorzaak van schade aan zenuwcellen.

Het opruimen van deze schadelijke eiwitophopingen wordt daarom beschouwd als een mogelijke manier om het ziekteproces te vertragen of te stoppen.

Hoe werkt de gentherapie?

De therapie werkt doordat zenuwcellen zelf antistoffen gaan aanmaken tegen de schadelijke vorm van TDP-43. Antistoffen zijn eiwitten van het afweersysteem die zich kunnen binden aan ongewenste stoffen. In dit geval markeren zij de toxische TDP-43-klonten, zodat het lichaam deze kan opruimen. De normale, gezonde vorm van het TDP-43-eiwit blijft daarbij gespaard.

Toediening via een onschadelijk virus

Voor het toedienen van de gentherapie wordt gebruikgemaakt van een adeno-geassocieerd virus (AAV). Dit is een onschadelijk virus dat wordt ingezet als transportmiddel om genetisch materiaal in cellen af te leveren. Het virus brengt de genetische instructies voor de antistof direct naar de hersenen en het ruggenmerg.

Omdat het virus langdurig in de cellen aanwezig blijft, kan één enkele toediening zorgen voor een langdurige aanmaak van antistoffen. Dit verschilt van traditionele antistofbehandelingen, die vaak herhaald moeten worden en moeilijk de hersenen bereiken.

Start van klinisch onderzoek

De FDA heeft inmiddels ook toestemming gegeven voor de start van klinisch onderzoek. VectorY is begonnen met een open-label fase 1/2-studie met de naam PIONEER-ALS. In dit onderzoek krijgen ongeveer twaalf volwassenen met ALS één van twee doseringen van VTx-002.

De behandeling wordt toegediend via een injectie in de cisterna magna, een met hersenvocht gevulde ruimte aan de onderkant van de hersenen. De deelnemers worden daarna ongeveer vijf jaar gevolgd om de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische werking van de therapie te beoordelen.

Waarom is dit belangrijk?

Dit soort ontwikkelingen is belangrijk voor mensen met ALS, PLS en PSMA. Ze laten zien dat er wordt gewerkt aan nieuwe behandelstrategieën die zich richten op onderliggende ziekteprocessen, en dat deze stappen nu ook daadwerkelijk de klinische onderzoeksfase bereiken.

Meer informatie:
Bekijk het Engelstalige persbericht op de website van VectorY Therapeutics