Vroege behandeling met PrimeC lijkt overleving te verlengen

Een nieuwe studie met een combinatietherapie laat volgens voorlopige data een mogelijk positief effect op de levensverwachting zien.

Een vroege start met PrimeC, een experimentele orale behandeling van het bedrijf NeuroSense Therapeutics, lijkt de overleving van mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met meer dan 14 maanden te verlengen. Dat blijkt uit voorlopige langetermijngegevens van de fase 2b-studie PARADIGM.

Studieopzet

In deze studie kregen 68 volwassenen met ALS gedurende zes maanden PrimeC of een placebo. Daarna volgde een open-label verlengingsfase van één jaar, waarin alle deelnemers PrimeC kregen. Eerder was al bekend dat PrimeC de ziekteprogressie vertraagde. De nieuwe analyse laat zien dat vroege en continue behandeling ook samenhangt met een langere overleving.

Resultaten

De geschatte mediane overleving, dat is de tijd waarop de helft van de deelnemers nog in leven is, bedroeg 36,3 maanden bij mensen die vanaf het begin PrimeC kregen. Bij deelnemers die eerst zes maanden placebo kregen en daarna overstapten op PrimeC was dit 21,4 maanden. Dat is een verschil van ruim 14 maanden. Na correctie voor beginverschillen bleek het risico op overlijden 65 procent lager bij vroege behandeling met PrimeC.

Wat is PrimeC?

PrimeC is een combinatie met verlengde afgifte van twee bestaande medicijnen: het antibioticum ciprofloxacine en het ontstekingsremmende middel celecoxib. De behandeling richt zich op meerdere processen die een rol spelen bij ALS, waaronder ontsteking en ophoping van ijzer in zenuwcellen. Bij ALS raken motorische zenuwcellen, die spieren aansturen, geleidelijk beschadigd. Dit leidt tot spierzwakte, verlamming en uiteindelijk overlijden.

Vervolgonderzoek

De resultaten van PARADIGM vormen de basis voor een fase 3-studie, PARAGON. Deze studie is goedgekeurd door de Amerikaanse medicijnautoriteit. Ongeveer 300 volwassenen met ALS in Amerika en Europa zullen deelnemen. Het bedrijf NeuroSense is nog in voorbereiding voor deze fase-3 studie, waarvan na afloop de resultaten nodig zijn om registratie aan te vragen. Wanneer deze studie start zal mogelijk ook het ALS-Centrum in Utrecht hieraan deelnemen. Wanneer dit inderdaad gaat gebeuren zullen we jullie hierover informeren. Er zullen, zoals bij alle medicijnstudies, criteria gelden waaraan je moet voldoen voor deelname.

Meer lezen over de fasen van medicijnonderzoek? Kijk dan hier.