BrainStorm Cell Therapeutics – NurOwn
Deze notitie bevat een advies van de Scientific Advisory Council (SAC) van de International Alliance of ALS/MND Associations. De oorspronkelijke tekst is Engelstalig. Vertaald via Google Translate.
Achtergrond
Bij de NurOwn-behandeling van het bedrijf BrainStorm worden iemands eigen stamcellen (autologe genoemd) verwijderd uit het beenmerg en vervolgens buiten het lichaam gekweekt in aanwezigheid van een chemische stof (eigendom van BrainStorm) met als doel vergroting van het vermogen van de stamcellen om beschermende groeifactoren te maken en af te scheiden. De stamcellen worden vervolgens meerdere keren geïnjecteerd met een naald in de vloeistof in de hersenen en ruggenmerg (cerebrospinale vloeistof of CSF genoemd) (intrathecale of IT-injectie genoemd). De hoop is dat deze behandelde stamcellen de progressie van degeneratie van het motorneuron kunnen vertragen en dus de progressie van ALS-symptomen.
In 2016 verscheen de eerste peer-reviewed publicatie [noot APC: Peer reviewers beoordelen of een artikel aan bepaalde eisen voldoet, zoals originaliteit, toegankelijkheid en een solide onderbouwing van de resultaten], waarin voorlopige, positieve veiligheidsgegevens stonden in combinatie met BrainStorm die een fase 2 studie voltooide op drie gerenommeerde Amerikaanse klinische locaties. De fase 2-onderzoeksgegevens betroffen 48 ALS-patiënten (36 behandeld en 12 placebo) en werden gepubliceerd december 2019 in het tijdschrift Neurology, getiteld ‘Een transplantatie van MSC-NTF-cellen met een enkele dosis is veilig en vertoonde vroege veelbelovende tekenen van werkzaamheid’.
De huidige klinische fase 3-test test een multidosis NurOwn bij 261 deelnemers op zes locaties in de Verenigde Staten. Op 11 oktober 2019 heeft BrainStorm aangekondigd dat de studie volledig was ingeschreven en onlangs meldden ze dat de “fase 3-proef op schema blijft voor topline-gegevens in Q4-2020”. De openbare bekendmaking van de resultaten zal ergens na deze datum plaatsvinden en wordt momenteel eind 2020 verwacht. De studie is dubbelblind, wat betekent dat noch onderzoekers, noch deelnemers weten of ze een actieve behandeling of placebo krijgen.
Terwijl BrainStorm sinds 2012 voortdurend in ALS-gerelateerd nieuws is, is de zichtbaarheid van het bedrijf en de behandeling afgelopen jaar opnieuw gestegen voor het publiek. Een deel van de mensen die deelnemen aan fase 3 klinische proeven hebben positieve effecten op sociale en reguliere media vastgesteld, terwijl andere hebben gesuggereerd dat hun gebrek aan merkbaar effect duidt op dat ze placebo krijgen. Het is belangrijk om de resultaten af te wachten aangezien dergelijke anekdotische claims eerder verband hielden met ALS-behandelingen die uiteindelijk mislukt zijn geweest in klinische studie.
Aanbeveling
Op basis van voorlopige gepubliceerde gegevens beveelt de SAC de Alliantie aan dat er aanleiding is om voorzichtig optimistisch te zijn dat NurOwn veilig is en te hopen dat het enige mogelijkheid biedt om de ziekteverloop van ALS te beïnvloeden, maar totdat de resultaten van de huidige klinische fase 3-studie beschikbaar zijn, is het erg belangrijk te begrijpen dat nog niemand weet of het werkt. De SAC blijft hoopvol dat het werkt, zoals bij elke therapie die momenteel wordt getest. Gebaseerd op voorlopige, gepubliceerde proefgegevens en de ondersteuning van meerdere prominente ALS-onderzoekers, dient iedereen wetenschappelijk objectief te blijven, maar ook hoopvol.
Bekijk hier de originele notitie Brainstorm NurOwn in het Engels van de Alliance.