Medicijnstudie met lithium beëindigd

De internationale MAGNET-studie met het medicijn lithium is vroegtijdig stopgezet nadat een tussentijdse analyse geen effect liet zien. De studie onderzocht of dit middel het leven van mensen met deze genetische variant kon verlengen, maar dat bleek niet het geval te zijn.

Doel en opzet van het onderzoek

Het MAGNET-lithiumonderzoek was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij 88 deelnemers uit tien internationale centra. Het doel was te bepalen of lithiumcarbonaat, een middel dat al jaren wordt gebruikt bij stemmingsstoornissen en mogelijk beschermende effecten heeft op zenuwcellen, het verloop van ALS kon vertragen bij mensen met een specifieke genetische verandering (UNC13A). Uit eerdere analyses leek deze groep mogelijk beter te reageren op lithium, maar dat werd in dit grote, zorgvuldig opgezette onderzoek niet bevestigd.

Belangrijke inzichten uit de studie

Volgens Leonard van den Berg, coördinator van het ALS Centrum, is het resultaat teleurstellend, maar is de bijdrage van patiënten, families en onderzoekers van grote waarde geweest. Het was de eerste klinische studie die een genetische ‘modificator’ van ALS als therapeutisch doelwit gebruikte. Dat blijkt uitdagend, maar wel uitvoerbaar.

Vooruitblik en vervolgonderzoek

De opgedane kennis helpt onderzoekers om toekomstige studies beter te ontwerpen, bijvoorbeeld over hoe specifieke genetische subgroepen het beste kunnen worden onderzocht. Ondanks de negatieve uitkomst blijft TRICALS hoopvol dat dit soort genetisch gerichte onderzoeken uiteindelijk zal bijdragen aan effectieve behandelingen voor ALS, PLS en PSMA.

Belang van dit onderzoek

Onderzoek als dit is van groot belang: ook als een middel niet blijkt te werken, levert het waardevolle inzichten op die de weg vrijmaken voor nieuwe strategieën in de zoektocht naar behandelingen voor deze ernstige ziekten.

Meer informatie en toekomstige studies

Klik hier voor het volledige nieuwsbericht van het ALS Centrum.
De verwachting is dat er begin 2026 weer een aantal nieuwe medicijnstudies gaat starten in het ALS-Centrum. Je kunt je eventuele interesse aangeven door te mailen aan: trialALS@umcutrecht.nl